Badanie kliniczne to badanie prowadzone z udziałem ludzi, mające na celu:

– odkrycie lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych (w tym farmakodynamicznych) skutków działania produktów leczniczych, lub

– zidentyfikowanie działań niepożądanych produktów leczniczych, lub

– śledzenie wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i produktów leczniczych

 

ETAPY PROCESU BADAWCZO ROZWOJOWEGO LEKU:

 

1) Badania podstawowe – mają na celu w głównej mierze poszukiwanie nowych substancji oraz celów terapeutycznych. Badania te opracowywane są w obszarze mechanizmów działania leku oraz mechanizmów odpowiedzialnych za powstawanie procesu chorobowego.

2) Badania przedkliniczne – istotny etap, w którym potencjalne cząsteczki wyłonione w czasie badań podstawowych poddawane są testom mającym na celu rozpoczęcie właściwych badań klinicznych. Badania przedkliniczne zbierają dostępne dla danej substancji dane farmakologiczne, farmakokinetyczne, farmakodynamiczne i metaboliczne.  W ramach badań przedklinicznych prowadzone są testy toksykologiczne u zwierząt doświadczalnych. Ważnym aspektem testów na tym etapie jest wykluczenie substancji o działaniu karcinogennym oraz substancji mających toksyczny wpływ na układ rozrodczy.

3)Badania kliniczne:

 

FAZA I

Etap, w którym lek po raz pierwszy zostaje zastosowany u ludzi. Pierwsze podanie leku ma na celu ustalenie informacji dotyczących tolerancji i bezpieczeństwa badanej substancji.

Badania I fazy przeprowadzane są najczęściej na niewielkiej próbie (około kilkudziesięciu) zdrowych ochotników jednakże w przypadku leków o potencjalnym działaniu toksycznym badaną próbę stanowią jedynie osoby chore. Lek podawany jest w dawce pojedynczej (w kilku stężeniach) oraz w dawkach wielokrotnych w różnych odstępach czasowych.

Projekty fazy I mają za zadanie ustalenie danych dotyczących

  a)      farmakokinetyki:

  • absorpcji
  • dystrybucji
  • metabolizmu
  • wydalania

  b)      farmakodynamiki

  c)       zależności pomiędzy dawką leku oraz odpowiedzią kliniczną.

 

Ponadto do badań I fazy zaliczane są badania interakcji lekowych oraz badania biorównoważności.

 

FAZA II

Na tym etapie lek po raz pierwszy stosowany jest u osób chorych.

Celem badań II fazy jest:

  • potwierdzenie danych zebranych w fazie I
  • uzyskanie podstawowych informacjo dotyczących skuteczności
  • uzyskanie podstawowych danych dotyczących bezpieczeństwa

Faza II badań klinicznych ma na celu także, ustalenie optymalnej dawki leku dla danego wskazania. Schemat badań II fazy najczęściej obejmuje kilka grup porównawczych (o różnych dawkach badanego produktu) w porównaniu z grupą kontrolną (placebo).

W badaniach II fazy uczestniczą wyselekcjonowane (na podstawie rygorystycznych kryteriów włączenia oraz wykluczenia) grupy pacjentów. Liczba pacjentów w tej fazie badań sięga zazwyczaj kilkuset osób.

Duże projekty  II fazy dzielone są na:

  • badania fazy IIa – badania wstępne (ustalenie dawki w porównaniu do placebo)
  • badania fazy IIb – potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu do standardowego leczenia

 

FAZA III

Badania fazy III przeprowadzane są w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku w większej populacji pacjentów. Decyzję o przystąpieniu do fazy III podejmuje się na podstawie wyników poprzednich etapów (zadowalające dane dotyczące bezpieczeństwa oraz skuteczności badanego leku).

Pacjenci kwalifikowani do badań III fazy to chorzy ze wskazaniem do farmakoterapii. Badania tej fazy są podstawą do rejestracji produktu leczniczego. Chorzy kwalifikowani do badania włączani są na podstawie ścisłych kryteriów (mających na celu przebadanie leku w populacji zbliżonej do populacji chorych występującej w praktyce medycznej). Liczba pacjentów włączanych do badania uwarunkowana jest wymogami rejestracyjnymi (FDA lub EMEA) oraz statystycznymi (szacowana wielkość próby).

Badania fazy III

  • IIIa  – bezpośrednie zbieranie danych służących do rejestracji leku
  • IIIb – dane rejestracyjne oraz cele marketingowe
 

FAZA IV

Badania fazy IV to projekty prowadzone w okresie porejestracyjnym. Ich celem jest poszerzenie wiedzy na temat bezpieczeństwa, uzupełnienie dokumentacji rejestracyjnej oraz badanie efektywności leku w warunkach codziennej praktyki medycznej.